Terapia genética: una esperanza del futuro

INTRODUCCION

Adiós al siglo de la física, y démosle la bienvenida al siglo de la biotecnologia. Así como el descubrimiento del electrón en 1897 constituyo un evento fundamental para el siglo XX, los crecimientos del siglo XXI se echaron en 1953, cuando James Watson y Francis Crick descubrieron como cuatro ácidos nucleicos se apareaban para formar el código autorrepetidor de una molécula de ADN. Ahora nos encontramos a pocos años de uno de los descubrimientos más importantes de todos los tiempos: el desciframiento del genoma humano, los 100 000 genes cifrados en nuestro ADN por tres mil millones de pares químicos.

La genética atañe de forma especial a los asuntos humanos, es importante no solo en el sentido en que la son las otras disciplinas, sino en cuanto tiene mucho que decir sobre la propia naturaleza humana y, en este sentido, ocupa un lugar especial entre las ciencias biológicas.

En siglos pasados, la medicina consistía principalmente de serruchos para amputar, morfina y remedios primitivos que resultaban más sangrientos que eficaces. La epidemia de influencia de 1918 aniquiló en meses el mismo numero de personas (20 millones) que murieron en los cuatro años de la primera Guerra Mundial. Desde entonces, los antibióticos y las vacuas han permitido vencer diferentes clases de enfermedades. La expectativa de vida en los Estados Unidos se ha elevado de 47 años a principios de siglo a 76 años en la actualidad.

Pero la medicina del siglo XX no hizo mucho para aumentar al promedio de vida de los seres humanos sanos. La próxima revolución médica se encargará de hacerlo, porque la ingeniería genética tiene el potencial de conquistar el cáncer, desarrollar nuevos vasos sanguíneos en los tumores, crear nuevos órganos a partir de células originarias y tal vez reprogramar la codificación genética primordial que causa el envejecimiento de las células.

TRASTORNOS GENETICOS

Para el termino de este siglo los científicos ya habrán descifrado casi todo el genoma humano, este proyecto es un esfuerzo cooperativo internacional para averiguar como los genes trabajan en la salud y en la enfermedad.

La medicina genética se ha centralizado básicamente en las mutaciones de los genes las cuales causan enfermedades, como la anemia de células enfermas, la thalasanemia, la fibrosis cistica y la phenilketonuria, pero ahora se tiene claro que tienen la misma importancia genéticamente hablando algunas enfermedades comunes como el cáncer los infartos la diabetes y hasta el mal de alzheimer. La mayoría de los genes no actúan por separado, también interactúan con el medio, por esto algunas personas son más propensos al cáncer que otras, pero aquellos con mas probabilidades tienen la oportunidad de protegerse mejorando su estilo de vida. (Absteniéndose de fumar, con una dieta saludable y exponiéndose poco a enfermedades vírales.) Mientras que aquellos con poca probabilidad de enfermarse pueden agravar su situación si no se cuidan y se exponen. Hay que recordar que aun los genes más saludables no protegerán a un fumador adicto del cáncer de pulmón.

En el campo de la medicina ocurren con gran frecuencia, enfermedades hereditarias de anormalidades genéticas. Algunas de ellas aparecen desde el nacimiento, pero hay otras que se pueden desarrollar durante la infancia o más adelante, en la adultes. Por otro lado a pesar de que estas tengan causas genéticas, hay también otros factores como la influencia del medio ambiente, la dieta y el estilo de vida que pueden afectarlas aun más.

Primero que todo le daremos una mirada a lo que es, un defecto genético: También son llamados trastornos congenitales a todas las anormalidades de

estructura y función que se hagan presentes desde el nacimiento, el proceso de la evolución del feto puede ser afectado por varias razones externas, como por ejemplo la exposición a radiaciones, a calor, a químicos, a agentes infecciosos y a enfermedades maternales. Los agentes externos que alteran la evolución del feto son llamados teratogen, (en griego teratos, "monstruo"; Genes, "nacer").

Las malformaciones en el desarrollo también pueden ser por anormalidades en la construcción de los genes del feto, y también hay casos en los cuales se combinan influencias genéticas y del medio ambiente.

El veinte por ciento de los fetos mal formados son abortados espontáneamente, el resto conforman casi un cinco por ciento de los partos que permanecen vivos y causan además un porcentaje de veinte por ciento de las muertes durante los primeros días de nacidos. Aproximadamente uno de diez niños heredan enfermedades de desarrollo mental, y son causadas por anormalidad de un solo gen, otro cinco por ciento de los defectos de nacimiento son causados por anormalidades físicas de los cromosomas.

Causas genéticas: los trastornos genéticos tienen síntomas que pueden ser manifestados durante el nacimiento, como ya se expuso anteriormente pueden ocurrir por trastornos de un solo gen o por anormalidades cromosómicas más generales. Muchas enfermedades y condiciones son heredadas de una manera recesiva, ninguno de los padres puede tener la enfermedad pero pueden cargar el gen enfermo. Entonces cuando ambos padres tienen un gen dominante A, y uno recesivo a, su hijo puede heredar una de las cuatro combinaciones: AA, Aa, aA, o aa. Si el gen recesivo a es defectuoso la posibilidad de que uno de los hijos salga con la enfermedad es de una entre cuatro.

TRASTORNOS POR UN SOLO GEN

Especificando acerca de los trastornos por un solo gen nos damos cuenta que este usualmente es el responsable de la ausencia y de la alteración de cierta proteína la cual interrumpe algún proceso o desarrollo del metabolismo normal y aparece la enfermedad. La mayoría de los trastornos por un solo gen son heredables pero recesivos, lo cual significa que las dos copias del mismo gen (cada una heredada de cada padre) debe ser defectuosas para que la enfermedad sea aparente, en estos casos los padres no serán enfermos, pero serán portadores de la enfermedad, un ejemplo de un trastorno por un solo gen que sea recesivo es la fibrosis cística. Un trastorno por un solo gen que sea hereditariamente dominante requiere solo de una copia del gen defectuosa para que la enfermedad se desarrolle, un ejemplo de esta sería la enfermedad de Huntington’s.

Por lo que los hombres solamente tienen un cromosoma X y las mujeres tienen dos, los trastornos por un solo gen afectan mas a los varones si el gen correspondiente descansa en el cromosoma X. Un ejemplo de este sería el daltonismo, la distrofia muscular, la hipercolesterolemia, la hemofilia A, la neurofibromatosis tipo 1, Fenilketonuria, anemia, enfermedad del tay-sachs y la thalassemia.

Un caso especial de trastornos por un solo gen ocurre cuando la mutación recae en uno de los genes dentro de la mitocondria, que son pequeños cuerpos dentro de la célula los cuales cargan su propio material genético. Como un embrión al ser fertilizado recoge todas sus mitocondrias del huevo y no del espermatozoide los trastornos genéticos trasmitidos por la mitocondria afectaran a todos los hijos de una mujer afectada y a ninguno de un hombre afectado. Un ejemplo de esto puede ser: "Leber’s hereditary optic neuropathy", un trastorno caracterizado por el encogimiento del nervio óptico.

Para tener una mejor idea de lo que es la enfermedad que se menciono anteriormente, se dará un pequeño resumen de lo que es la fibrosis cística: son desordenes en los cuales las glándulas exocrinas secretan grandes cantidades de moco, obstruyen al páncreas y crean infecciones crónicas a los pulmones, por lo general son las culpables de muertes en la infancia y la temprana la adultez, pero algunos pacientes afectados medianamente logran sobrevivir por más tiempo. Para esta triste enfermedad no se ha encontrado cura todavía, los que tienen insuficiencias en el páncreas pueden tomar enzimas pancreáticas con cada comida, aquellos que sufren de infecciones respiratorias son tratados con antibióticos, con aerosoles que revive la construcción de las vías respiratoria, y con terapia física que los ayuda a eliminar las secreciones que les obstruyen estas vías. Las obstrucciones intestinales que aparecen desde la infancia requieren ser operadas.

La fibrosis cística es de las enfermedades hereditarias más fatales, ocurre aproximadamente una de cada 2500 nacimientos. Su aparición en Africa y en America es mucho menor, ya que nos encontramos con uno de cada 17 000 nacimientos. En 1989, se pudo identificar por primera vez, que el gen involucrado en la Fibrosis Cistica se encontraba en el cromosoma 7. Desde ese entonces más de 200 mutaciones del gen de la Fibrosis Cistica han sido descritos, y pruebas se han llevado a cabo para detectar las alteraciones más comunes, estas pruebas han logrado identificar portadores no afectados de este trastorno.

Las investigaciones de hoy en día han denotado que esta, así como otras muchas enfermedades, recombinando la enzima humana del ADNasa se podrá disolver el grueso moco de los pulmones y además en un futuro no muy lejano con la ayuda de la terapia genética se lograra curar la enfermedad.

Otro de los trastornos más comunes que ocurren por un solo es la Distrofia Muscular la cual es una enfermedad que poco a poco estropea el músculo esquelético de la persona hasta que queda paralítico. La curva clínica es progresiva con un incremento en la debilidad y en la disminución de la masa y función de los músculos, hasta que el paciente termina en una silla de ruedas. Varias formas clínicas de la enfermedad son reconocidas, se basa en los patrones de la herencia, la edad cuando los síntomas aparecen por primera vez, y la distribución de los músculos que son afectados primero, en todas estas, son encontradas anormalidades microscópicas.

En la forma Duchen de la enfermedad, los síntomas son notados desde los cinco años de edad, los primeros músculos que son afectados son la pelvis y el tronco, producido por una deformidad en la columna vertebral. Ya más adelante en la pubertad, el deterioramiento de casi todos los músculos estará ya avanzado. La muerte ocurre por debilidad para respirar o por que afecta el músculo del corazón. Como la herencia de esta enfermedad es por un mecanismo recesivo del cromosoma X, la mayoría de pacientes son hombres.

Facio-Escapulo Humeral: De la enfermedad afecta igualmente a ambos sexos y el resultado es el debilitamiento y el desgastamiento del hombro y la parte superior del brazo. Es casi siempre notado por primera vez en la pubertad. El debilitamiento característico del músculo facial puede ser observado desde el primer año de edad. Muchos pacientes son ambulatorios hasta ya avanzada la edad.

Limb-Girdle: Esta enfermedad afecta ambos sexos los músculos del hombro y los muslos son afectados, puede empezar temprano o tarde en la vida, y usualmente el curso es despacio. En los últimos momentos casi todos los músculos del cuerpo pueden ser afectados.

Distrofia Muscular: es el relajamiento de los músculos acompañado con debilidad y desgastamiento. Pueden aparecer cataratas en ambos ojos y las funciones reproductoras pueden fallar. La edad en que es más severa la enfermedad varia, pero la enfermedad tiende a ocurrir temprano y es mucho más peligrosa si se da en las últimas generaciones de una familia afectada. Esta afecta los dos sexos, pero los hijos de una madre afectada son más propensos a que se les desarrolle una enfermedad mas severa que los hijos de padres afectados.

Los tratamientos que se llevan a cabo para esta enfermedad no son realmente la cura, la Distrofia Muscular tiene sus orígenes en las mutaciones genéticas, pero los pasos bioquímicos por los cuales este defecto congénito degenera el músculo todavía no son conocidos. Medidas generales las cuales incluyen terapia física y ocupacional tienen que ser utilizadas ya que no se ha encontrado la cura para esta. Pruebas genéticas de mutaciones en los diferentes genes que causan la Distrofia Muscular ofrecen diagnósticos rápidos y ciertos. En el caso de las enfermedades de Duchen y Becker, que llevan la distrofia en el cromosoma X, estas pruebas logran identificar la mujer portadora.

CAUSAS MULTIFACTORIALES

Trastornos poligenicos y causas multifactoriales: aproximadamente dos tercios de los defectos de nacimientos no tienen una causa definida, pero algunas malformaciones en la espina dorsal o en el corazón parecen ser trastornos poligenicos, los cuales son el resultado de varios genes malformados presentes. Otras veces puede ser por multifactores que aparecen por genes anormales los cuales interactúan con factores perjudiciales del medio ambiente. Algunas malformaciones en los recién nacidos son encontradas en los niños cuyos padres están ya con avanzada edad, esta demostrado por ejemplo que el riesgo de que nazca un hijo con el Síndrome de Down, aumenta con la edad de la madre.

Trastornos Cromosomicos: Algunos trastornos genéticos alteran todos los cromosomas o un gran segmento de ellos, en vez de afectar un solo gen como se expuso anteriormente. Dentro de estos trastornos se puede dar la presencia de tres copias del cromosoma 21 el cual es el culpable del Síndrome de Down, a pesar que ninguno de los genes del individuo sean anormales, los trastornos cromosómicos involucran duplicación, perdida, quiebra u organización diferente de los cromosomas. Como grupo los Trastornos Cromosomicos afectan a casi 7 de 1000 niños recién nacidos y son lo culpables de una gran cantidad de abortos espontáneos en los primeros meses.

Trastornos Multifactoriales: En los trastornos multifactoriales no hay nisiquiera un error en los genes, sino que hay una combinación con pocas variaciones que juntas pueden predisponer a un individuo a una grave enfermedad. La mayoría de estos trastornos aparecen en familias completas, pero ellos no muestran un patrón especifico hereditario. Las influencias del medio ambiente como la dieta o el tipo de vida pueden incrementar el desarrollo de la enfermedad. Algunos ejemplos de trastornos multifactoriales pueden ser la enfermedad de la arteria coronaria, la diabetes mellitus, y el cáncer de seno.

El Cáncer: Como ya se ha venido nombrando el cáncer es una de las enfermedades hereditarias más comunes, aunque este puede ser causado por una gran cantidad de factores uno de los principales es, que es hereditario. Con la herencia de un solo gen que predisponga al individuo a un tipo de cáncer, es suficiente para que perezca. También nos encontramos con situaciones en las que se contrae el virus que da determinada clase de cáncer, o se esta expuesto a radiaciones, químicos particulares, cambios en el sistema inmune o exposición a factores del medio los cuales son causas de esta enfermedad.

El cáncer es básicamente un proceso genético. Como ya se dijo, las anormalidades genéticas son hereditarias o producidas en una célula por un virus o por una fuente dañina externa. Una serie de malformaciones que ocurran en un orden especifico puede estar ligado a una célula que sea maligna la cual podrá dividirse y esparcirse como un clon. Se sabe que hay individuos más propensos a desarrollar un cáncer si les falta o tienen una copia defectuosa del gen conocido como p53, el que suprime el crecimiento de las células anormales. Este gen es el responsable que aparezca el cáncer activo en forma de un tumor, incluyendo aquellos del cerebro, el pecho, la próstata y el hígado. Otro gen que evita los tumores es conocido como el RB, si este falla habilitará la célula enferma para que se multiplique sin parar y pueda desarrollar cáncer.

Se tiene estimado que no mas del 20 por ciento de los casos de cáncer son culpa de las herencias de información genética. El cáncer de seno hereditario cuenta con el 5 al 10 por ciento de todos los casos de cáncer de seno. Las mutaciones de dos genes: llamados BRCA1 y BRCA2, son los responsables del cáncer de seno en aproximadamente el 90 por ciento de cada familia. Los investigadores creen que estos dos genes también juegan un papel importante en el cáncer de seno de las mujeres que nunca han tenido familia con cáncer.

Por otra parte el cáncer en el colon es más factible para personas con historias familiares con polyps en el colon. Hay también un tipo de Retinoblastia, que se trata de un tumor maligno en la retina del ojo, el cual ocurre solamente cuando en gen especifico esta ausente. Una anormalidad genética que debilita las defensas del cuerpo contra los agentes cancerificos ha sido relacionada con el cáncer en la próstata.

Los factores vírales, de radiación y químicos son también causas graves de esta enfermedad y conforman una gran mayoría de casos, principalmente en los países en vía de desarrollo ya que no se tiene precauciones suficientes en ciertas ocasiones, estos se pueden evitar mejorando la calidad de vida de la persona, y la educación para que se capaciten y lo puedan prevenir. A pesar de todo, hay métodos como las cirugías para extraer el órgano con las células infectadas y así evitar que se siga esparciendo el cáncer lo mismo que tratamientos, etc. Pero la cura no se ha podido descubrir, por lo cual la Terapia Genética se ve como una luz de esperanza que a cada momento se acerca mucho mas.

Síndrome de Down: El síndrome de Down es el un desorden cromosomico que ocurre de uno a 800 nacimientos, las personas con esta enfermedad pueden tener graves o simples problemas de aprendizaje o síntomas físicos que incluyen un cráneo pequeño, ciertos pliegues de piel debajo de los ojos, nariz aplastada y una lengua muy larga. Los músculos serán flácidos.

El Síndrome de Down aparece cuando se hereda todo o parte de una copia extra del par 21 de cromosomas. Este puede ocurrir por una gran variedad de formas pero las causas son desconocidas. La anormalidad cromosómica más común por la cual aparece el Síndrome de Down es por el trinomio 21, un defecto en el cual una copia extra del cromosoma 21 esta presente en todas las células del cuerpo. (Este es la razón de aproximadamente un 95 por ciento de los casos). El riesgo de padecer de trinomio 21 esta relacionado con la edad de la madre.

Tabla # 1

RIEGO DE TENER UN HIJO CON SINDROME DE DOWN

Edad de la mujer	18 años	30 años	40 años
Riesgo Aproximado	1de cada 2100	1 de cada 1000	1 de cada 100

En la tabla anterior se puede ver un incremento bastante grande del riesgo que se corre a medida que se incrementa la edad de la mujer.

Hay también, otras dos causas de anormalidades cromosomicas que causan del 2 al 3 por ciento de los casos de Síndrome de Down, la primera es cuando el niño hereda un pequeño pedazo extra del cromosoma 21 el cual vendría pegado con otro cromosoma. Pero si en adición a esto la persona tiene también dos cromosomas 21 normales, la persona tendrá algunos de los rasgos físicos de esta enfermedad. Pero si la persona tiene solo un solo cromosoma 21 heredara el síndrome pero sin síntomas. El síndrome de Mosaic Down ocurre por el segundo tipo de anormalidad cromosomica en la cual solamente algunas células tienen un cromosoma de más.

La cura para esta enfermedad tan severa no ha sido encontrada por lo pronto se les hace una prueba a las mujeres embarazadas para saber si el feto desarrollara esta grave enfermedad, por medio de un examen de sangre en el cual se mide tres químicos de la sangre, si el riesgo es alto, se le practica la amniocentesis, que es un examen al liquido amniótico, el cual lo confirma, ya que se le puede hacer la prueba de desordenes Cromosomicos.

Hoy en día se ha venido tratando muy bien los casos de Síndrome de Down, ya que la medicina ha avanzado enormemente y se puede determinar desde el principio, qué, realmente es lo que le ocurre a la persona. Pero a pesar de todos los avances la cura no se ha encontrado.

La tecnología nos ofrece la posibilidad de determinar casi todas las enfermedades congénitas, a lo cual hay que ponerle mucha atención para que sean menos las personas sufriendo de enfermedades incurables, a las personas portadoras se les debe advertir que pueden trasmitir su enfermedad a sus hijos por lo cual deberían abstenerse de tener hijos, cada vez se incrementa la cantidad de parejas las cuales se les frece un diagnostico prenatal el cual les dará la opción de terminar con un embarazo afectado. En la mayoría de los países desarrollados las parejas bien informadas desean tener hijos saludables en vez de niños con problemas de salud. Se debe tener mucho cuidado con esta clase de decisiones ya que la debe tomar exclusivamente la pareja y por ningún motivo debe ser impuesta por el gobierno ni nadie.

DESCUBRIMINTO

Para todas las enfermedades que se revisaron anteriormente y para muchas otras, las cuales no se les ha podido encontrar una cura segura, y simplemente se manejan con tratamientos que lo que hacen es, impedirle el avance para que no muera el paciente, se ha tratado de encontrar cura por medio de vacunas, cirugías, rayos láser, en fin, una cantidad de ideas que bien sí ayudan a que no se vuelva más grave pero realmente no es una cura de verdad.

Para nuestros días la medicina ha tenido un avance realmente importante, y los científicos han desarrollado una nueva técnica, esta es fijarse mas en los genes ya que al fin y al cabo ellos son los culpables de cantidades de problemas que tenemos en nuestro organismo, y es así por lo que se han puesto a investigarlos para encontrar los genes defectuosos, los que no estén trabajando bien y los responsables de los trastornos fetales.

Las pruebas genéticas logran identificar mutaciones dentro de los genes enfermos, y pueden dar un diagnostico exacto de los trastornos por un solo gen. Estas pruebas también logran identificar los portadores que no son afectados por la enfermedad y hasta a los que próximamente se les desarrollara, muchas enfermedades pueden ser diagnosticadas en el feto, analizando el liquido amniótico (Amnicentesis). Hay otros tipos de forma por los cuales se puede analizar el ADN del feto, como extrayendo la sangre del cordón umbilical, con el método (chorionic villus sampling), con el método del Ultrasonido, que puede revelar un gran numero de anormalidades así como la edad y sexo del feto y si es un embarazo múltiple. Se ha encontrado que cuando el feto sufre del Síndrome de Down, hay bajo nivel de alfafetoprotein en la sangre de la mujer, y hay uno alto si el feto tiene (spina bifida).

Los tratamientos parar las enfermedades genéticas realmente están avanzando debido a la ingeniería genética, la cual es una gran promesa para el futuro de la ciencia.

INGENIERIA GENETICA

En 1982 la administración de droga y comida de los estados unidos (FDA) aprobaron por primera vez, el uso medico de la proteína del ADN recombinado, la hormona de Insulina, la cual podrá ser clonada en largas cantidades, insertando el gen de la Insulina humana en la bacteria Escherichia coli. Esta hormona que debía ser consumida por las personas diabéticas y era muy escasa, ahora se puede conseguir muy fácilmente.

Desde ese entonces el FDA ha aprobado otras proteínas de ingeniería genética para ser utilizadas en humanos, como la (tissue plasminogen activator tPA) una enzima que disuelve los coágulos de sangre, a las personas que han sufrido un ataque cardiaco, y la (Erythropoetin) una hormona que se usa para estimular la producción de células rojas en las personas que sufren de anemia.

Los científicos también han utilizado ADN recombinado para producir proteínas humanas en la leche de vaca, en este proceso el gen humano responsable de la proteína deseada, es primero pegada al gen especifico del animal, el cual es activado solamente en las glándulas mamarias. Luego los genes pegados se le injectan al óvulo del animal, por lo cual el animal tendrá estos genes en todas las células de su cuerpo, pero solo producirá la proteína en la leche. Finalmente se extrae la proteína de la leche del animal, y así la leche de chiva se utiliza para producir: alpha-1-antitrypsin, la enzima que se usa en el tratamiento de emphysema; la leche de vaca, por ahora se utiliza parar producir tPA, como ya se había mencionado.

Así es como funciona la ingeniería genética, pero a demás de eso también encontramos que tienes especialidades tanto como para animales como para plantas. Esta también es otro campo realmente interesante, pero por ahora centremos nuestra atención a lo que puede llegar a hacer la Ingeniería Genética por nosotros. Los adelantos de este tema realmente nos llevan a pensar en cosas que parecen casi imposibles pero que a medida que avanzan las investigaciones nos damos cuenta que cada vez son más factibles.

Para la cura de las enfermedades que se han mencionado, la ingeniería genética tiene una rama que lograra convertirse en la cura que se ha venido buscando para ellas y para muchas otras enfermedades. La Terapia Genética.

TERAPIA GENETICA

La Terapia Genética se basa en insertar genes dentro de la célula para lograr un nuevo paquete de instrucciones para estas, la inserción de genes podrá ser utilizado para corregir una herencia de genes defectuosos, los cuales son las causas de las enfermedades, también sirve para contener o corregir los efectos de las mutaciones genéticas y además hasta se puede programar a una célula para que trabaje en una función totalmente diferente de lo que ha venido trabajando.

Los genes son compuestos de ácido desoxirribonucleico ADN y son usualmente localizados en el núcleo de la célula, las instrucciones que dirigen el desarrollo de un individuo son los códigos de los genes, por esto las enfermedades se producen por errores en las cadenas de los genes.

El uso clínico de la terapia genética comienza el 14 de septiembre de 1990, en el instituto nacional de salud en Bethesda, Maryland, cuando una niña de solo cuatro años recibió un tratamiento de terapia genética para ADA (adenosine deaminase deficiency) una fatal enfermedad hereditaria del sistema inmune. Por este defecto ella era muy susceptible a las infecciones. por lo cual la terapia genética tuvo que utilizar una virus genéticamente modificado para implantarle un gen normal de ADA dentro de sus células inmunes. La inserción del gen ADA, es el que programa la célula para que produzca la encima del faltante ADA, el cual luego induce para que se desarrolle la función inmune normal en esas células. Este tratamiento la ayuda para que cree resistencia contra las infecciones.

La terapia genética podrá traer eventualmente efectivos tratamientos para muchas enfermedades que hasta ahora no tienen cura. Esto también incluye enfermedades hereditarias como la Fibrosis Cistica, la Distrofia Muscular y la Diabetes Juvenil.

En adición la terapia genética también sirve como tratamiento para muchos problemas que no son hereditarios, por el hecho de que se inserta un gen el cual programa la célula para una nueva función. Muchas otras terapias para los trastornos no genéticos están siendo evaluadas. Es así como los investigadores están tratando de utilizar este tipo de terapia para solucionar el problema del Síndrome de Ínmuno Deficiencia Adquirida (SIDA), lo que tratan es de usar la terapia genética para volver las células genéticamente resistentes a las infecciones que causan el SIDA. Se están haciendo también muchos esfuerzos para encontrar la vacuna contra el cáncer. Las células del hígado están siendo tratadas usando la terapia genética, para que ayude al cuerpo a eliminar los excesos de colesterol que puedan ocasionar un infarto. La terapia genética puede ser utilizada para prevenir y tratar muchas enfermedades.

La tecnología del ADN recombinado también se puede utilizar para hacer vacunas para los diferentes tipos de enfermedades, una vacuna es una forma de un organismo infeccioso el cual no causa una enfermedad severa sino que hace que el sistema inmune del organismo logre crear anticuerpos en contra del organismo afectante, cuando una persona es vacunada contra una enfermedad viral, la producción de anticuerpos es la reacción de las proteínas que cubren el virus. Con la tecnología del ADN recombinado los científicos serán capaces de transferir los genes de la proteína que cubren el virus a la vacuna. La vacunación con vacunas alteradas genéticamente ahora está siendo usada contra virus de hepatitis, (influenza) y el Herpes simple. La vacuna de la ingeniería genética es considerada mucho más segura que las mismas vacunas las cuales están compuestas por los mismos virus, además que son igualmente efectivas.

La Terapia Genética es quizá la más revolucionaria y prometedora de las combinaciones tecnológicas del ADN, pero hay muchos problemas que deben ser resueltos para poder tener la seguridad de la excelencia en la aplicación de esta. De todos modos la terapia ha sido aprobada por mas de 100 clínicas de enfermedades genéticas como una buena solución para la Fibrosis Cistica, la (emphysema,) y la distrofia muscular, los cuales hasta ahora no tienen cura.

Se tiene que tener en cuenta que la terapia genética no le cambiara el óvulo o esperma de una persona o que tampoco se harán cambios que puedan ser transmitidos al hijo, porque eso no seria ético en un tiempo en el todavía hay tantas incógnitas en el tema.

Hay también una teoría bastante importante la cual sé esta tratando de llevar a cabo y es mucho más arriesgada, hacer terapia genética en el cerebro, en este caso se debe tener en cuenta que clase de virus se debe usar ya que las neuronas por ser las únicas células que no se multiplican y mueren, deben ser tratadas de una manera más cuidadosa y con un virus que tenga un porcentaje bastante bajo de activación, es así como la terapia genética que se esta realizando en el momento con un virus que se llama retrovirus, no sirve para hacerse en el cerebro, pues este, para infectar la célula con el correspondiente gen, necesita que la célula se este reproduciendo, y como las neuronas maduras no se reproducen, se debe utilizar el virus del Herpes Simple, Este no solamente infecta la neurona sino que permite que genes extraños se incorporen fácilmente en su ADN, sin la necesidad que la neurona se reproduzca. Lo que hay que tener en cuenta es que el virus se queda latente en la neurona sin necesidad de afectarla, pero hay que tener mucho cuidado ya que puede activarse por motivos de estrés o por factores externos. Fuera de eso el Herpes Simple tiene la ventaja de estar compuesto por 70 genes lo cual lo hace capaz de llevar un gen más largo a una neurona, y como si fuera poco el se conduce por si solo al sistema nervioso por lo que no hay necesidad de ser inyectado directamente en el cerebro.

Pero no se puede olvidar que se esta hablando de un virus el cual podrá activarse y matar las neuronas por lo que se trata de contener su activación utilizando virus defectuosos que no puedan ser mortales, además de tratar de alterar el virus para que este no pueda reproducirse mas.

Todas estas especulaciones son muy importantes y lo más probable es que muy pronto saldrán adelante, solo falta poco para que todo se haga realidad.

El futuro de la Terapia Genética ya esta en las manos de los científicos, compañías estadounidenses avanzan cada día mas en el proyecto de desciframiento del genoma humano, además que los virus están siendo probados para lograr una mayor efectividad.

CONCLUSION

Es claro que la medicina ha avanzado cantidades, también es claro que le falta mucho para que sea invencible, pero realmente hay que recalcar que la Ingeniería Genética será el futuro de ella, por medio de la Terapia Genética se va a ser capaz de NO mejorar SINO Prevenir cualquier enfermedad que pueda existir.

Para los próximos 10 a 20 años esta estará en su furor y con ella la salud reinara en el mundo.

Este proyecto es realmente la salvación para todas las enfermedades y a pesar de que por ahora sea especulaciones con un poco de practica es necesario saber que se llevara a cabo en un futuro no muy lejano que hasta podrá alcanzar a las personas mayores.

Por otra parte puedo concluir que, en un futuro, las enfermedades mas graves como el SIDA, el cáncer, la Fibrosis Cistica La Distrofia muscular; el mal de Parkinson y hasta el Síndrome de Down podrán ser tratadas tan fácilmente como una simple gripa